Ushirikiano huo utaongeza jukwaa la matibabu la jeni la AAV lililojumuishwa la Skyline Therapeutics kulingana na uhandisi wa vekta ya umiliki na teknolojia ya muundo na uwezo wa utengenezaji wa kukuza matibabu ya kibunifu ya jeni kwa kuzingatia cardiomyopathies ya kijenetiki (DCM), kundi la magonjwa yanayoendelea na mabaya bila chaguzi zinazolengwa za matibabu.
Chini ya makubaliano hayo, BioMarin na Skyline Therapeutics zitashirikiana katika ugunduzi na utafiti kupitia Maombi ya Uchunguzi Mpya wa Dawa (IND). BioMarin huleta uzoefu katika ukuzaji wa tiba ya jeni, baiolojia ya moyo na mishipa na maarifa katika misingi ya kijeni ya magonjwa, na Skyline inachangia utaalam wake katika kutengeneza bidhaa za tiba ya jeni ikijumuisha uhandisi wa vekta na teknolojia ya muundo na uwezo wa utengenezaji kwa ushirikiano huu. Kila kampuni itaendeleza programu kupitia maendeleo ya kimatibabu katika maeneo yaliyobainishwa mapema.
Ili kuunga mkono juhudi zake za R&D kwa miradi shirikishi, Skyline Therapeutics itapokea malipo ambayo hayajafichuliwa yanayohusiana na kutia saini, yakijumuisha malipo ya awali na uwekezaji wa hisa kutoka BioMarin, na inastahiki kupokea malipo yaliyobainishwa mapema kwa R&D, udhibiti na mafanikio ya kibiashara.
BioMarin itakuwa na haki ya kufanya biashara ya bidhaa za matibabu kutokana na ushirikiano katika maeneo yake, ikiwa ni pamoja na Marekani, Ulaya, na Amerika ya Kusini, na Skyline Therapeutics itawajibika kwa biashara katika eneo la Asia-Pasifiki. Aidha, Skyline Therapeutics itastahiki kupokea malipo ya mrabaha kwa mauzo ya siku zijazo kutoka kwa BioMarin katika maeneo yake.
"Tunafuraha kutangaza kile tunachotarajia kitakuwa ushirikiano wenye manufaa katika kiolesura kati ya mbinu bunifu ya Skyline kwa uhandisi na usanifu wa vekta ya AAV na utaalam uliothibitishwa wa timu yetu katika kuunda na kuendeleza matibabu ya jeni," alisema Kevin Eggan, Makamu wa Rais wa Kundi, Mkuu wa Idara Utafiti na Maendeleo ya Mapema, kutoka kwa BioMarin.
"Tunafuraha kushirikiana na Skyline Therapeutics ili kukabiliana na aina hizi za kijeni za kupanuka kwa moyo. Ushirikiano huu unaimarisha uongozi wetu katika matibabu ya jeni la moyo na kupanua ushirikiano wetu wa R&D hadi Asia, ambapo idadi kubwa ya wagonjwa wanaugua magonjwa haya mabaya, "alisema Brinda Balakrishnan, Makamu wa Rais wa Kundi, Maendeleo ya Biashara na Biashara huko BioMarin. "Tunatazamia kukuza ushirikiano huu na kuleta dawa za mabadiliko kwa wagonjwa duniani kote."
"Dilated cardiomyopathy ni ugonjwa mbaya wa moyo ambapo uharibifu wa kimuundo au utendaji wa misuli ya moyo unaweza kusababisha matatizo kama vile arrhythmia na kushindwa kwa moyo, na kusababisha magonjwa makubwa na vifo. Mabadiliko katika jeni nyingi yanahusishwa na maendeleo ya DCM, miongoni mwa etiolojia nyingine za ugonjwa huo,” alisema Jay Hou, Afisa Mkuu wa Kisayansi katika Skyline Therapeutics. "Pamoja na timu ya BioMarin tumetambua idadi ya jeni muhimu zinazohusiana na DCM. Tunafurahi kufanya kazi kwa karibu na BioMarin na kutumia teknolojia yetu ya vekta ya AAV kuhoji shabaha hizi mpya na kukuza matibabu mapya kwa wagonjwa wa DCM.
"Ushirikiano na BioMarin huongeza uwezo wa kampuni zote mbili katika ukuzaji wa matibabu ya jeni. Pamoja na timu ya BioMarin, tunashiriki lengo la kufanya kazi kwa pamoja ili kuendeleza matibabu ya ugonjwa wa moyo na mishipa unaozingatia mahitaji ya juu ya matibabu ambayo hayajafikiwa," Amber Cai, Mkurugenzi Mtendaji wa Skyline Therapeutics alisema. "Kwa pamoja, tutatumia tiba ya jeni kukabiliana na magonjwa ya moyo na mishipa kwa njia ya kurekebisha ugonjwa ambayo inaweza kubadilisha dhana ya matibabu katika hali hizi."
