Data Mpya juu ya Ugonjwa wa Alzheimer's na Parkinson

Asceneuron SA leo inatangaza kuchapishwa kwa data iliyopitiwa na marika katika jarida la ACS Chemical Neuroscience kuhusu ASN90, kizuizi cha O-GlcNAcase (OGA), na mmoja wa wasimamizi wake wakuu katika ukuzaji wa kiafya kwa kutibu ugonjwa wa protini wa neva.

Protini za neva kama vile ugonjwa wa Alzheimer's na Parkinson's zina sifa ya uundaji wa ndani ya seli katika ubongo wa mkusanyiko wa protini isiyoyeyuka na yenye sumu, kama vile tau inayohusishwa na mikrotubu na α-synuclein mtawalia, ambayo inahusishwa kwa karibu na kuendelea kwa ugonjwa. OGA ni dawa inayolengwa inayoibukia katika ukuzaji wa dawa za mfumo mkuu wa neva kwa vile upungufu wa glycosylation wa protini hizi za ndani ya seli umehusishwa na kutofanya kazi vizuri kwa niuroni. Vizuizi vya OGA huzuia uondoaji wa glycosylation ya protini ndani ya seli, na hivyo kusimamisha kushuka kwa viwango vya afya vya urekebishaji huu wa baada ya tafsiri na kuzuia uundaji wa miunganisho ya protini yenye sumu.

Katika karatasi hii iliyochapishwa hivi majuzi, iliyopitiwa na rika, Asceneuron inaripoti ugunduzi wa mapema na ukuzaji wa kizuizi cha molekuli ndogo ya OGA ASN90 (zamani ikijulikana kama ASN120290/ASN561), ambayo tayari imekamilisha majaribio katika tafiti tatu za Awamu ya I katika masomo ya vijana na wazee wenye afya. . Takwimu za awali zinaonyesha kuwa utawala wa kila siku wa mdomo wa ASN90 ulizuia maendeleo ya ugonjwa wa tau tangle, pamoja na upungufu wa kazi katika tabia ya motor na kupumua, na kuongezeka kwa maisha. Ugunduzi mwingine muhimu; riwaya ya darasa hili la molekuli; ni kwamba ASN90 ilipunguza kasi ya kuendelea kwa uharibifu wa gari na kupunguza astrogliosis katika mfano unaotumiwa mara kwa mara wa ugonjwa wa Parkinson.

Asceneuron kwa sasa ina ombi la wazi la dawa mpya ya uchunguzi (IND) na Shirikisho la Chakula na Dawa la Marekani (FDA) kwa ajili ya utafiti wa Awamu ya 2/3 ili kutathmini ASN90 katika ugonjwa wa kupooza kwa nyuklia (PSP), dalili ya yatima. PSP ni hali adimu ya mishipa ya fahamu ambayo husababisha matatizo makubwa ya kutembea, kusawazisha, kuzungumza, kumeza na kuona kutokana na mrundikano wa misongamano ya protini ya tau kwenye ubongo. Ugonjwa huo unazidi kuwa mbaya zaidi, na watu wanakuwa walemavu sana ndani ya miaka mitatu hadi mitano baada ya kuanza. Inakadiriwa kuwa watu watatu hadi sita kwa kila 100,000 watapata PSP na kwa sasa hakuna tiba ya ugonjwa huo.

Dirk Beher, Afisa Mkuu Mtendaji, Mwanzilishi-Mwenza wa Asceneuron na mwandishi mkuu wa utafiti huo, alitoa maoni: "Tunafurahi sana kuchapisha data muhimu ya kutia moyo ya mapema juu ya ASN90 na utaratibu wa utekelezaji wa OGA. Matokeo haya yanatoa sababu dhabiti ya ukuzaji wa vizuizi vya OGA kama mawakala wa kurekebisha magonjwa katika tauopathies na α-synucleinopathies kama vile Alzheimer's, PSP, na ugonjwa wa Parkinson. Kwa kuwa patholojia za tau na α-synucleini mara nyingi hushirikiana katika magonjwa ya neurodegenerative, vizuizi vya OGA huwakilisha wagombeaji wa kipekee, wa dawa nyingi kwa dalili nyingi. Tunaendelea kuendeleza maendeleo yetu ya kiafya kwa kutumia kizuizi chetu cha hivi punde cha OGA mara moja kwa siku, ASN51, ambacho kitawekwa kwa wagonjwa wa ugonjwa wa Alzheimer katika miezi ijayo.