Matatizo ya Kutokwa na damu: Mgombea Mpya wa Dawa

Hemab Therapeutics, kampuni ya teknolojia ya kibayoteknolojia inayoendeleza matibabu ya kizazi kijacho kwa matatizo makubwa ya kutokwa na damu na matatizo ya thrombosis, leo imezindua mgombea wake mkuu, HMB-001, antibody mpya ya bispecific yenye uwezo wa kutibu Glanzmann Thrombasthenia (GT) na matatizo mengine ya kutokwa na damu nadra. . Kampuni iliwasilisha data ya kuahidi ya awali kuhusu HMB-001 wakati wa Muungano wa Ulaya wa 2022 wa Haemophilia na Allied Disorders Virtual Congress, uliofanyika Februari 2-4, 2022.

Katika mkutano huo, Hemab ilionyesha data kutoka kwa tafiti zinazochunguza utaratibu wa utekelezaji wa HMB-001 katika nyani wa cynomolgus na majaribio ya sahani kutoka kwa wagonjwa wa GT. Dozi moja ya in vivo iliyosimamiwa kwa njia ya chini ya ngozi ya HMB-001 ilionyesha mkusanyiko unaotegemea dozi wa kipengele endogenous VIIa (FVIIa), pamoja na uimara wa athari unaotegemeza kipimo cha kila wiki hadi mara moja kwa mwezi. TLT-1, protini iliyopatikana kwenye uso wa chembe chembe chembe chembe za damu zilizoamilishwa kwenye tovuti ya jeraha, ilithibitishwa kuwepo kwenye chembe chembe za GT na HMB-001 ilipatikana kuboresha kwa kiasi kikubwa FVIIa iliyowezesha mkusanyiko wa chembechembe za ex vivo GT katika tegemezi la TLT-1. namna.

Kwa kuchanganya mkusanyo na uwezekano wa shughuli, HMB-001 huleta shughuli ya FVIIa asilia hadi viwango vinavyozingatiwa kuwa vya ufanisi kimatibabu kulingana na uzoefu wa kimatibabu na kipengele cha VIIa (rFVIIa). HMB-001 ni kingamwili maalum, na FVIIa inayofunga mkono mmoja tayari iko kwenye mkondo wa damu wa mgonjwa (endogenous) na TLT-1 inayofunga mkono mwingine iko kwenye uso wa platelet iliyoamilishwa; hii kwa ufanisi, na haswa, huajiri FVIIa kwenye uso wa platelet iliyoamilishwa. Mkono unaofunga FVIIa huzuia mwili kuivunja, na kuongeza mkusanyiko unaopatikana katika mkondo wa damu hadi kiwango kipya cha hali ya juu zaidi katika muda wa siku chache. Kufunga kwa upande wowote kwa FVIIa kunamaanisha kuwa bado inafanya kazi na inaweza kuchukua jukumu katika kuunda plagi za hemostatic. Kwa kulenga pleti zilizoamilishwa kwenye tovuti ya uharibifu wa mishipa yenye mkusanyiko wa juu wa FVIIa (kupitia TLT-1), mwili huzalisha vizuizi vya kutosha vya ujenzi vya kimuundo ili kuunda plugs za hemostatic zenye afya.

Kwa ushirikiano na Haemnet, ambayo inafanya kazi na wataalamu wa afya, wagonjwa, jamii, na wadau wengine kuboresha maisha ya watu wenye matatizo ya kutokwa na damu kupitia utafiti, elimu na mawasiliano, Hemab inaanza masomo ya historia ya asili ya wagonjwa walio na GT hadi mapema 2022 ili kuboresha zaidi. kuelewa mara kwa mara na aina za damu, idadi ya watu walioathirika, kutofautiana kwa magonjwa, na athari kwa maisha na maisha.

Hemab itaanza majaribio ya kimatibabu ya Awamu ya 1/2 kwa wagonjwa walio na GT mwishoni mwa 2022 ili kutathmini usalama na ufanisi wa HMB-001, mwanzoni kwa ushirikiano na kampuni inayoongoza ya utafiti wa kimatibabu ya Awamu ya 1 ya Uingereza, Richmond Pharmacology Ltd.