FDA ya Marekani Yaidhinisha Matibabu Mapya ya Myasthenia Gravis

Myasthenia gravis ni ugonjwa sugu wa kinga ya mwili, ugonjwa wa neuromuscular ambao husababisha udhaifu katika misuli ya mifupa (pia huitwa misuli ya hiari) ambayo hudhuru baada ya vipindi vya shughuli na kuimarika baada ya vipindi vya kupumzika. Myasthenia gravis huathiri misuli ya hiari, hasa wale ambao wana jukumu la kudhibiti macho, uso, mdomo, koo na viungo. Katika myasthenia gravis, mfumo wa kinga huzalisha antibodies za AChR ambazo huingilia kati mawasiliano kati ya neva na misuli, na kusababisha udhaifu. Mashambulizi makali ya udhaifu yanaweza kusababisha kupumua na kumeza matatizo ambayo yanaweza kutishia maisha.

"Kuna mahitaji makubwa ya matibabu ambayo hayajafikiwa kwa watu wanaoishi na myasthenia gravis, kama ilivyo kwa magonjwa mengine mengi adimu," alisema Billy Dunn, MD, mkurugenzi wa Ofisi ya Sayansi ya Neuro katika Kituo cha FDA cha Tathmini na Utafiti wa Dawa. "Idhini ya leo ni hatua muhimu katika kutoa chaguo mpya la matibabu kwa wagonjwa na inasisitiza dhamira ya wakala kusaidia kufanya chaguzi mpya za matibabu zipatikane kwa watu wanaoishi na magonjwa adimu."

Vyvgart ni idhini ya kwanza ya darasa jipya la dawa. Ni kipande cha kingamwili kinachofungamana na kipokezi cha Fc cha watoto wachanga (FcRn), kinachozuia FcRn kutokana na kuchakata immunoglobulin G (IgG) kurudi kwenye damu. Dawa husababisha kupungua kwa viwango vya jumla vya IgG, ikijumuisha kingamwili zisizo za kawaida za AChR ambazo ziko kwenye myasthenia gravis.

Usalama na ufanisi wa Vyvgart ulitathminiwa katika uchunguzi wa kliniki wa wiki 26 wa wagonjwa 167 walio na myasthenia gravis ambao waliwekwa nasibu kupokea Vyvgart au placebo. Utafiti ulionyesha kuwa wagonjwa wengi walio na myasthenia gravis na antibodies waliitikia matibabu wakati wa mzunguko wa kwanza wa Vyvgart (68%) ikilinganishwa na wale waliopokea placebo (30%) kwa kipimo ambacho kinatathmini athari za myasthenia gravis juu ya kazi ya kila siku. Wagonjwa zaidi wanaopokea Vyvgart pia walionyesha majibu juu ya kipimo cha udhaifu wa misuli ikilinganishwa na placebo.

Madhara ya kawaida yanayohusiana na matumizi ya Vyvgart ni pamoja na maambukizi ya njia ya upumuaji, maumivu ya kichwa, na maambukizi ya njia ya mkojo. Kwa kuwa Vyvgart husababisha kupungua kwa viwango vya IgG, hatari ya kuambukizwa inaweza kuongezeka. Athari za hypersensitivity kama vile uvimbe wa kope, upungufu wa kupumua, na upele zimetokea. Ikiwa mmenyuko wa hypersensitivity hutokea, acha kuingizwa na kuanzisha tiba inayofaa. Wagonjwa wanaotumia Vyvgart wanapaswa kufuatilia ishara na dalili za maambukizo wakati wa matibabu. Wataalamu wa huduma za afya wanapaswa kutoa matibabu yanayofaa na kuzingatia kuchelewesha utawala wa Vyvgart kwa wagonjwa walio na maambukizo hai hadi maambukizi yametatuliwa.

FDA iliidhinisha programu hii uteuzi wa Fast Track na Orphan Drug. FDA ilitoa idhini ya Vyvgart kwa argenx BV.