Matokeo ya Jaribio la Kliniki kuhusu Matibabu ya Ugonjwa wa Fabry

Protalix BioTherapeutics, Inc. leo imetangaza matokeo ya mwisho kutoka kwa jaribio la kimatibabu la Awamu ya Tatu la BRIGHT la kutathmini pegunigalsidase alfa (PRX 102) kwa ajili ya matibabu ya uwezekano wa ugonjwa wa Fabry. Matokeo yanaonyesha kwamba matibabu na 2 mg/kg ya PRX-102 iliyosimamiwa na intravenous (IV) infusion kila baada ya wiki nne ilivumiliwa vyema, na ugonjwa wa Fabry uliotathminiwa na makadirio ya kiwango cha kuchujwa kwa glomerular (eGFR) na mkusanyiko wa plasma lyso-Gb3 ulikuwa imara.  

"Tunafuraha kushiriki data ya mwisho kutoka kwa utafiti wa BRIGHT, hatua muhimu katika maendeleo ya mpango wetu wa kimatibabu wa PRX-102," alisema Dror Bashan, Rais na Afisa Mkuu Mtendaji wa Protalix. "Upatikanaji wa data hii ili kukaguliwa na Utawala wa Chakula na Dawa wa Merika, Wakala wa Dawa wa Ulaya na wadhibiti wengine ni hatua nyingine mbele kuelekea idhini inayotarajiwa ya PRX-102 kama njia mbadala inayofaa kwa wagonjwa wazima wa Fabry katika 1 mg ya kawaida. \kg kila wiki mbili na vile vile 2 mg\kg kila baada ya wiki nne."

PRX-102 ni kiambatanishi kinachoonyeshwa na seli ya mmea, PEGylated, α galactosidase A chenye uhusiano mtambuka wa bidhaa. Jaribio la kimatibabu la Awamu ya Tatu ya BRIGHT (NCT03180840) lilikuwa utafiti wa kimataifa, wa kimataifa wazi, wa kubadili juu ulioundwa kutathmini usalama, ufanisi na pharmacokinetics ya matibabu na 2 mg/kg ya PRX-102 inayosimamiwa kila wiki nne kwa wiki 52 ( jumla ya infusions 14). Utafiti huo ulisajili wagonjwa 30 walio na ugonjwa wa Fabry (wanaume 24 na wanawake 6) wenye umri wa wastani (SD) wa miaka 40.5 (11.3), kuanzia miaka 19 hadi 58, ambao hapo awali walipokea tiba ya uingizwaji ya kimeng'enya (ERT) iliyoidhinishwa kwa angalau. miaka mitatu kwenye dozi thabiti inayosimamiwa kila baada ya wiki mbili (agalsidase alfa – Replagal® au agalsidase beta – Fabrazyme®). Dalili za kawaida za ugonjwa wa Fabry mwanzoni zilikuwa acroparesthesia, kutovumilia joto, angiokeratoma na hypohydrosis.

Wagonjwa wote walioshiriki katika utafiti walipokea angalau dozi moja ya PRX-102, na wagonjwa 29 walikamilisha utafiti. Kati ya wagonjwa hawa 29, 28 walipokea regimen iliyokusudiwa ya 2 mg/kg ya PRX-102 kila wiki nne katika kipindi chote cha utafiti, wakati mgonjwa mmoja alibadilishwa hadi 1 mg/kg ya PRX-102 kila baada ya wiki mbili kwa itifaki katika infusion ya 11. . Mgonjwa mmoja aliondoka kwenye utafiti baada ya infusion ya kwanza kutokana na ajali ya trafiki.

Uingizaji wa kwanza wa PRX-102 ulisimamiwa chini ya hali zilizodhibitiwa kwenye tovuti ya uchunguzi. Kulingana na vigezo vilivyobainishwa awali katika itifaki ya utafiti, wagonjwa waliweza kupokea viingilio vyao vya PRX-102 kwenye uwekaji wa huduma ya nyumbani mara tu Mpelelezi na Mfadhili wa Ufuatiliaji wa Matibabu walipokubali kuwa ni salama kufanya hivyo.

Kwa ujumla, 33 kati ya 182 jumla ya matukio mabaya ya matibabu yanayojitokeza (TEAEs) yaliyoripotiwa katika wagonjwa tisa (30.0%) yalizingatiwa kuhusiana na matibabu; zote zilikuwa za upole au wastani katika ukali na nyingi zilitatuliwa mwishoni mwa utafiti. Hakukuwa na TEAE mbaya au kali zinazohusiana na matibabu na hakuna TEAE zilizosababisha kifo au kujiondoa kwa masomo. Kati ya TEAEs zinazohusiana na matibabu, 27 zilikuwa athari zinazohusiana na infusion (IRRs) na iliyobaki ilikuwa matukio moja ya kuhara, erithema, uchovu, ugonjwa wa mafua, kuongezeka kwa uwiano wa protini / creatinine ya mkojo, na mkojo chanya kwa seli nyeupe za damu. IRRs 27 ziliripotiwa katika wagonjwa watano (16.7%), wote wanaume. IRR zote zilitokea wakati wa infusion au ndani ya masaa mawili baada ya kuingizwa; hakuna matukio yaliyorekodiwa kati ya saa mbili na 24 baada ya kuingizwa. Hakuna hata mmoja wa wagonjwa wasio na kingamwili za kuzuia dawa (ADAs) katika uchunguzi aliyetengeneza ADA zinazotokana na matibabu kufuatia kubadili matibabu kwa PRX-102.

Hatua za matokeo ya utafiti zinaonyesha kuwa viwango vya plasma lyso Gb3 vilibakia thabiti wakati wa utafiti na mabadiliko ya wastani (±SE) ya 3.01 nM (0.94) kutoka kwa msingi (19.36 nM ±3.35) hadi Wiki 52 (22.23 ±3.60 nM). Thamani za wastani kabisa za eGFR zilikuwa thabiti katika kipindi cha matibabu cha wiki 52, na mabadiliko ya wastani kutoka kwa msingi wa 1.27 mL/min/1.73 m2(1.39). Mteremko wa wastani (SE) eGFR, mwishoni mwa utafiti, kwa idadi ya watu wote, ulikuwa 2.92 (1.05) mL/min/1.73m2/mwaka ikionyesha uthabiti.

"Tunafuraha kutangaza matokeo ya mwisho kutoka kwa jaribio la kimatibabu la Awamu ya Tatu ya BRIGHT na tungependa kuwashukuru wachunguzi wa utafiti, wagonjwa wa ugonjwa wa Fabry, na familia zao ambao walijitolea wakati na jitihada zao kwa utafiti huu muhimu," alisema Giacomo Chiesi, mkuu wa Chiesi. Magonjwa Adimu Ulimwenguni. "Kulingana na data hizi na tafiti za ziada za kliniki, tunaamini PRX-102 inaweza kuwa chaguo mpya la matibabu kwa wagonjwa ambao kwa sasa wanapokea infusions za ERT kila baada ya wiki mbili, na tunatarajia kuendeleza kazi yetu duniani kote ili kupata idhini za udhibiti kama haraka iwezekanavyo na kutoa ufikiaji kwa jamii ya ugonjwa wa Fabry."