Matibabu Mapya ya Ugonjwa wa Kisukari Retinopathy Yanayoonyesha Matokeo Chanya

REGENXBIO Inc. ilitangaza data chanya ya ziada ya muda kutoka kwa jaribio linaloendelea la Awamu ya II la ALTITUDE™ la RGX-314 kwa ajili ya matibabu ya retinopathy ya kisukari (DR) bila uvimbe wa seli ya kisukari unaohusishwa na kituo (CI-DME) kwa kutumia utoaji wa ofisini. Data inawasilishwa katika mkutano wa Angiogenesis, Exudation, and Degeneration 2022 na Michael A. Klufas, MD, Huduma ya Retina, Hospitali ya Macho ya Wills, Profesa Msaidizi wa Ophthalmology, Chuo Kikuu cha Thomas Jefferson. RGX-314 inachunguzwa kama tiba inayoweza kuwa ya wakati mmoja ya jeni kwa ajili ya matibabu ya kuzorota kwa macular yanayohusiana na umri na DR.              

Muundo wa Utafiti na Usasishaji wa Usalama kutoka kwa Awamu ya II ya Jaribio la ALTITUDE la RGX-314 kwa Matibabu ya DR Kwa Kutumia Utoaji wa Suprachoroidal

ALTITUDE ni jaribio la kuongeza dozi lenye vituo vingi, lililo wazi, lisilo na mpangilio, lililodhibitiwa linalotathmini ufanisi, usalama na ustahimilivu wa utoaji wa suprachoroidal wa RGX-314 kwa kutumia SCS Microinjector® kwa wagonjwa walio na utambuzi wa DR wenye ugonjwa wa kisukari kali au kali usioenea. retinopathy (NPDR) au retinopathy ya kisukari yenye kuenea kidogo (PDR). Wagonjwa ishirini katika Kundi la 1 waliwekwa nasibu kupokea RGX-314 kwa kiwango cha dozi ya nakala za genomic 2.5×1011 kwa kila jicho (GC/jicho) dhidi ya udhibiti wa uchunguzi kwa uwiano wa 3:1. Kundi la 2 litajumuisha wagonjwa 20 waliowekwa nasibu kupokea RGX-314 katika kiwango cha ongezeko cha kipimo cha 5×1011 GC/jicho dhidi ya udhibiti wa uchunguzi kwa uwiano wa 3:1. Kundi la 3 limeundwa kutathmini RGX-314 katika kiwango sawa na Kundi la 2 katika wagonjwa 20 ambao wanapunguza kingamwili (NAb) chanya. Uandikishaji unaendelea katika Kundi la 2 na la 3. Wagonjwa katika jaribio hili hawapati tiba ya korticosteroid ya kuzuia kinga kabla au baada ya kusimamiwa kwa RGX-314.

Kufikia Januari 18, 2022, RGX-314 iliripotiwa kuvumiliwa vyema katika Kundi la 1. Matukio mawili mabaya mabaya yaliripotiwa kwa wagonjwa wawili, ambao wote hawakuzingatiwa kuhusiana na madawa ya kulevya. Miongoni mwa wagonjwa katika Kundi 1 waliopewa kipimo cha RGX-314, hakuna uvimbe wa intraocular ulizingatiwa. Kama ilivyoripotiwa hapo awali, mgonjwa mmoja alipata kisa kidogo cha episcleritis ambacho kilitatuliwa kwa kutumia dawa za topical corticosteroids. Matukio mabaya ya kawaida ya matibabu ya macho katika jicho la utafiti hadi miezi sita hayakuzingatiwa kuhusiana na dawa na mara nyingi yalikuwa madogo. Hizi ni pamoja na kutokwa na damu kwa kiwambo cha sikio na hyperemia ya kiwambo cha sikio.

Muhtasari wa Data ya Kundi la 1 kwa Miezi Sita

Katika muda wa miezi sita, kati ya wagonjwa 15 waliopewa RGX-314 katika Kundi 1, wagonjwa saba (47%) walionyesha uboreshaji wa hatua mbili au zaidi kutoka kwa msingi wa Utafiti wa Matibabu ya Mapema ya Ugonjwa wa Kisukari wa Retinopathy-Diabetic Retinopathy Severity Scale (DRSS), mwisho wa msingi wa utafiti, ikilinganishwa na sifuri ya wagonjwa watano (0%) katika kikundi cha udhibiti wa uchunguzi. Mgonjwa mmoja (7%) aliyepewa RGX-314 anaendelea kuonyesha uboreshaji wa hatua nne. Asilimia ya wagonjwa wa Kundi la 1 waliopewa RGX-314 kupata angalau uboreshaji wa hatua mbili katika miezi sita katika macho yaliyotibiwa ya RGX-314 (47%) iliongezeka kutoka kwa matokeo ya awali ya miezi mitatu (33%). Uboreshaji wa hatua 2 katika DRSS umekubaliwa kama mwisho muhimu na FDA kwa majaribio ya kliniki ya DR.

Katika wagonjwa saba ambao walikuwa na NPDR (kiwango cha ukali wa DR 47-53) mwanzoni, 57% ya wagonjwa walionyesha uboreshaji wa hatua mbili au zaidi kutoka kwa msingi wa DRSS katika miezi sita baada ya utawala wa RGX-314. Katika wagonjwa wanane ambao walikuwa na PDR (kiwango cha ukali wa DR ≥ 61) kwa msingi, 38% ya wagonjwa walionyesha uboreshaji wa hatua mbili au zaidi katika miezi sita baada ya utawala wa RGX-314. 

Katika miezi sita baada ya utawala wa RGX-314, wagonjwa wa Cohort 1 walionyesha mabadiliko ya wastani ya BCVA ya + 0.3 barua ikilinganishwa na msingi, wakati wagonjwa watano katika mkono wa udhibiti wa uchunguzi walionyesha mabadiliko ya maana thabiti katika BCVA ya -2.0 barua ikilinganishwa na msingi.