Mbinu Mpya Inaweza Kurejesha Kikamilifu Kazi ya CFTR katika Cystic Fibrosis

Sionna Therapeutics leo imetangaza uzinduzi rasmi wa kampuni hiyo na kufungwa kwa ufadhili wa Mfululizo B wa $ 111 milioni. Awamu hii iliongozwa na OrbiMed kwa ushiriki wa fedha zilizoshauriwa na T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., kampuni tanzu inayomilikiwa kikamilifu ya QIA, hazina ya utajiri wa Qatar, na wawekezaji wa awali ikiwa ni pamoja na RA Capital, TPG's. The Rise Fund, Atlas Venture, na Cystic Fibrosis Foundation. Sionna amekusanya takriban dola milioni 150 hadi sasa.

Sionna inaendeleza bomba la molekuli ndogo za daraja la kwanza iliyoundwa ili kurejesha kikamilifu utendakazi wa kidhibiti cha cystic fibrosis transmembrane conductance protein (CFTR) ambacho kina kasoro katika CF, kwa kuleta utulivu wa kikoa cha kwanza cha CFTR kinachofunga nyukleotidi (NBD1). Sababu kuu ya CF ni mabadiliko ya maumbile ΔF508 ambayo huathiri uthabiti wa NBD1 na utendakazi wa CFTR.

Katika miundo ya CF inayotabirika kimatibabu, molekuli ndogo za Sionna's NBD1 zinazolengwa, pamoja na vidhibiti vingine wasilianifu, zimeonyesha uwezo wa kuhalalisha kukunjana, kukomaa, na uthabiti wa protini ya CFTR iliyoathiriwa na mabadiliko ya jeni ya ΔF508. Hii inaruhusu usafirishaji sahihi wa CFTR hadi kwenye uso wa seli na udhibiti wa kawaida wa mtiririko wa ayoni na maji. Kwa kurejesha kikamilifu utendakazi wa CFTR kwa wagonjwa walio na mabadiliko ya kinasaba ya ΔF508 hadi viwango vinavyoonekana katika seli za watu wasio na CF, bomba la Sionna lina uwezo wa kutoa utendakazi bora wa darasani na manufaa mojawapo ya kimatibabu kwa watu walio na CF.

"NBD1 ni shabaha inayojulikana na iliyofanyiwa utafiti, lakini imechukuliwa kuwa haiwezi kurekebishwa hadi sasa. Kulingana na juhudi zetu makini na maendeleo endelevu kwenye NBD1, tunaona uwezekano wa kuhalalisha utendaji kazi wa CFTR katika idadi kubwa ya watu walio na CF,” alisema Mike Cloonan, Rais na Afisa Mkuu Mtendaji wa Sionna Therapeutics. "Dhamira yetu huko Sionna ni kuboresha kwa kiasi kikubwa afya na ubora wa maisha kwa watu wanaoendelea kuteseka kutokana na matokeo ya maisha na mzigo wa kuishi na CF. Kwa ufadhili huu, shirika letu dhabiti, na timu yetu yenye uzoefu na talanta, tunafurahi kuzindua Sionna na tunalenga katika kuendeleza misombo ya kwanza kutoka kwa bomba letu tofauti hadi kliniki.

CF ni ugonjwa mbaya wa kijeni unaoweza kusababisha kifo unaosababishwa na mabadiliko ya jeni ya CFTR ambayo husababisha mkusanyiko wa kamasi kwenye mapafu na njia ya hewa, kazi ya kongosho iliyoharibika na utendakazi mwingine wa viungo ambao unaweza kuwa na athari kubwa na mara nyingi kali kwa afya na maisha. matarajio. Kuna zaidi ya watu 100,000 wanaoishi na CF duniani kote,ii, inakadiriwa asilimia 90 kati yao wana mabadiliko ya kijeni ΔF508 ambayo hutokea ndani ya kikoa cha NBD1 cha CFTR. Mabadiliko haya husababisha NBD1 kujitokeza katika halijoto ya mwili na kutatiza utendakazi wa CFTR. Licha ya kuwepo kwa matibabu yaliyoidhinishwa kwa sasa na maendeleo makubwa yaliyofanywa kwenye malengo mengine ndani ya CFTR, watu wengi walio na ΔF508 hawafikii utendaji kamili wa CFTR. NBD1 ni muhimu ili kuhalalisha utendakazi wa CFTR na utengenezaji wa kamasi yenye afya, inayotiririka kwa uhuru katika njia ya hewa, mfumo wa usagaji chakula, na viungo vingine.